Domande proattive: possono essere pubblicate online
- Posso ancora partecipare alla sperimentazione?
- L'arruolamento per lo studio di fase 3 è stato chiuso a luglio 2020.
- Quando ci si aspetta di conoscere i risultati dello studio di fase 3?
- L'aspettativa di Biohaven è che i risultati principali siano disponibili entro la fine del terzo trimestre del 2021.
- Se i risultati sono positivi, cosa succede dopo?
- Se i risultati dello studio di fase 3 sono positivi e mostrano che verdiperstat è efficace, Biohaven si impegnerà allora con l'Ente statunitense preposto alla tutela di alimenti e medicinali (Food and Drug Administration, FDA) per discutere i passi successivi.
- C'è nulla che possiamo fare come pazienti o assistenti per aiutare?
- Il continuo lavoro di sostegno volto ad aumentare la consapevolezza sull'atrofia multisistemica (Multiple system atrophy, MSA), comprese le lacune nella diagnosi e nel trattamento, nonché il carico della malattia sui pazienti e le famiglie.
- Qual è il piano per i pazienti che vivono al di fuori degli Stati Uniti?
- Se i risultati dello studio di fase 3 mostrano un effetto statisticamente significativo nel rallentare la progressione della malattia con verdiperstat, Biohaven si impegnerà con le autorità sanitarie in Europa e in altri Paesi per discutere i passi successivi.
- Come funziona il farmaco?
- Si ritiene che verdiperstat inibisca un enzima chiamato mieloperossidasi, che catalizza la produzione di composti citotossici. L'accumulo di questi composti reattivi comporta il danno del tessuto cerebrale e la morte neuronale. Verdiperstat si lega alla mieloperossidasi e si ritiene che riduca la produzione di composti reattivi e protegga le cellule nervose dal danno. Maggiori informazioni in questo video: https://vimeo.com/542176986
- È possibile sapere quante persone hanno partecipato allo studio di fase 3 e da dove provengono? Dagli Stati Uniti o da Paesi diversi dagli Stati Uniti?
- Ci sono 336 persone nella sperimentazione di fase 3 in cieco; una metà assume placebo e l'altra metà assume verdiperstat. Il 35% dei pazienti si trova nell'UE (Austria, Francia, Germania, Italia e Regno Unito) e il 65% negli Stati Uniti.
- Se le persone che assumono verdiperstat hanno domande o dubbi, chi devono contattare?
- Devono contattare il medico dello studio.
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