Domande proattive: possono essere pubblicate online

1. Posso ancora partecipare alla sperimentazione?
   1. L'arruolamento per lo studio di fase 3 è stato chiuso a luglio 2020.
2. Quando ci si aspetta di conoscere i risultati dello studio di fase 3?
   1. L'aspettativa di Biohaven è che i risultati principali siano disponibili entro la fine del terzo trimestre del 2021.
3. Se i risultati sono positivi, cosa succede dopo?
   1. Se i risultati dello studio di fase 3 sono positivi e mostrano che verdiperstat è efficace, Biohaven si impegnerà allora con l'Ente statunitense preposto alla tutela di alimenti e medicinali (Food and Drug Administration, FDA) per discutere i passi successivi.
4. C'è nulla che possiamo fare come pazienti o assistenti per aiutare?
   1. Il continuo lavoro di sostegno volto ad aumentare la consapevolezza sull'atrofia multisistemica (Multiple system atrophy, MSA), comprese le lacune nella diagnosi e nel trattamento, nonché il carico della malattia sui pazienti e le famiglie.
5. Qual è il piano per i pazienti che vivono al di fuori degli Stati Uniti?
   1. Se i risultati dello studio di fase 3 mostrano un effetto statisticamente significativo nel rallentare la progressione della malattia con verdiperstat, Biohaven si impegnerà con le autorità sanitarie in Europa e in altri Paesi per discutere i passi successivi.
6. Come funziona il farmaco?
   1. Si ritiene che verdiperstat inibisca un enzima chiamato mieloperossidasi, che catalizza la produzione di composti citotossici. L'accumulo di questi composti reattivi comporta il danno del tessuto cerebrale e la morte neuronale. Verdiperstat si lega alla mieloperossidasi e si ritiene che riduca la produzione di composti reattivi e protegga le cellule nervose dal danno. Maggiori informazioni in questo video: https://vimeo.com/542176986
7. È possibile sapere quante persone hanno partecipato allo studio di fase 3 e da dove provengono? Dagli Stati Uniti o da Paesi diversi dagli Stati Uniti?
   1. Ci sono 336 persone nella sperimentazione di fase 3 in cieco; una metà assume placebo e l'altra metà assume verdiperstat. Il 35% dei pazienti si trova nell'UE (Austria, Francia, Germania, Italia e Regno Unito) e il 65% negli Stati Uniti.
8. Se le persone che assumono verdiperstat hanno domande o dubbi, chi devono contattare?
   1. Devono contattare il medico dello studio.